专家:血友病的基因治疗将成趋势
专家:血友病的专家治疗基因治疗将成趋势
2024-04-18 07:48:16 来源:科技日报 作者:刘阳禾 责任编辑:刘阳禾 2024年04月18日 07:48 来源:科技日报 大字体 小字体 分享到:◎本报记者 代小佩
4月17日是第36个世界血友病日。中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在当日接受科技日报记者采访时表示,血友在血友病的基因将成阜阳市某某化学维修站疗法中,基因治疗将成为一种趋势。趋势
作为一种遗传性出血性疾病,专家治疗血友病是血友由于患者体内缺乏凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ而出现的终身凝血功能异常。凝血因子Ⅷ缺乏引起的基因将成血友病称为血友病A,凝血因子Ⅸ缺乏引起的趋势血友病称为血友病B。“血友病与生俱来、专家治疗伴随终生。血友”杨仁池说。基因将成
专家表示,趋势如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,专家治疗最高致残率达70%。血友儿童尤其是基因将成阜阳市某某化学维修站新生儿血友病患者,若诊断和治疗不及时,可能会因颅内出血而危及生命。
目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。
杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”
近年来,基因治疗等一些新的血友病疗法出现。基因治疗技术的原理是,通过载体将编码功能性凝血因子Ⅷ或凝血因子Ⅸ导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的凝血因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。
2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。
“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池说。
还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“该技术不干预凝血因子水平,通过降低患者体内抗凝蛋白的水平实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。
目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。
“应将规律性替代治疗也纳入医保,增加成年人患者的药物可及性。”杨仁池说。
(科技日报北京4月17日电) 更多精彩内容请进入健康·生活频道
(责任编辑:热门资讯)
-
当地时间9月17日,苏丹卫生部发表声明表示,该国自今年7月暴发的新一轮霍乱疫情已致感染病例达10022例,其中328例死亡。 声明说,疫情仍在持续扩散,16日新增271例感染病例,其中3例死亡。 ...[详细]
-
命运的确总是让人捉摸不透。2005年,在那个神奇的伊斯坦布尔之夜,尽管赫尔南-克雷斯波完成了梅开二度,但他却并没有笑到最后。相反,因伤提前离场的哈里-科威尔却和利物浦举起了那座被人津津乐道的欧冠奖杯。 ...[详细]
-
5月28日晚,在厦门的网红圣地椰风寨沙滩,一汽奔腾旗下首款微型电动车“小马”上市。新车一共提供两种续航版本,122km和170km,售价在2.69万-3.19万元。再次看到一款微型车上市,我的第一反应 ...[详细]
-
女篮主帅郑薇。为了备战巴黎奥运会,中国女篮5月27日晚抵达沈阳,开启热身赛阶段的实战备战冲刺。按计划,5月29日、5月31日和6月2日,中国女篮将分别在辽宁本溪和沈阳与来访的澳大利亚队进行3场比赛。中 ...[详细]
-
原标题:“九一八”事变爆发93周年:铭记历史、勿忘国耻、珍爱和平) “九一八”事变爆发93周年 来源:视频综合) 央视网消息:9月18日是“九一八”事变 ...[详细]
-
5月26日,“以城市更新为牵引,聚焦发展新质生产力”学术论坛暨第四届Pro+Award普罗奖颁奖典礼在上海外滩万达瑞华3楼宴会厅成功举办。本次活动由《建筑实践》、上海市建筑学会地产建筑师分会作学术指导 ...[详细]
-
上海飞深圳航班滑出后,女子疑因情感问题要求下飞机,航班延误2小时
原标题:上海飞深圳航班滑出后,女子疑因情感问题要求下飞机,航班延误2小时) 昨天5月28日),一则令人无语的消息上了同城热搜 ...[详细] -
西甲巴塞罗那俱乐部29日宣布与主教练哈维解约,新帅为前德国国家队主教练弗利克。巴萨确认,弗利克与球队签约至2026年6月30日。在官方声明中,巴萨称赞弗利克是一位以“高压、激情、不墨守成规”的足球风格 ...[详细]
-
证券时报e公司讯,“金九”传统旺季平淡开局。根据中指研究院数据,今年中秋假期期间9月15日至9月17日)25个代表城市新房日均销售面积较2023年假期下降约29%。中指研究院研究副总监徐跃进表示, ...[详细]
-
[环球时报综合报道]美国福克斯新闻网26日报道称,波音公司24日发布的年度安全报告显示,员工提交的关于安全和产品质量问题的报告大幅增加。这份年度安全报告发现,今年1月5日阿拉斯加航空公司的737 ...[详细]